施維雅(Servier)2023年05月10日宣布歐盟委員會(EC)已批準艾伏尼布（Ivosidenib）作為2種適應癥的靶向治療藥物：與阿扎胞苷聯合用于治療不符合接受標準誘導化療條件的新診斷急性髓性白血?。ˋML）伴異檸檬酸脫氫酶-1（IDH1）R132突變的成年患者；以及用于治療具有IDH1 R132突變的局部晚期或轉移性膽管癌（CCA）成年患者的單一療法，這些患者之前至少接受過一次全身治療。
營銷授權涵蓋歐盟27個國家以及冰島、列支敦士登和挪威。
膽管癌（CCA）：歐盟委員會對膽管癌的批準得到了ClarIDHy試驗數據的支持，這是第1個也是唯一1個針對先前治療過的IDH1突變膽管癌的隨機3期試驗。ClarIDHy研究的結果表明，獨立審查委員會對主要終點無進展生存期(PFS)的統計顯著改善（HR 0.37；95%CI[0.25,0.54]，p<0.001）艾伏尼布（Ivosidenib）和安慰劑的中位PFS（95%CI）分別為2.7（1.6、4.2）和1.4（1.4、1.6）個月。在6個月和12個月時，分別有32%和22%的隨機分配至艾伏尼布（Ivosidenib）的患者沒有進展或死亡，而安慰劑組則沒有。最常見的不良反應是疲勞、惡心、腹痛、腹瀉、食欲下降、腹水、嘔吐、貧血和皮疹。
急性髓性白血?。ˋML）：歐盟委員會對AML的批準得到了AGILE研究數據的支持，AGILE研究是一項全球性、第3階段、多中心、雙盲、隨機、安慰劑對照臨床試驗，發表在新英格蘭醫學雜志上.結果表明無事件生存(EFS)（風險比<hr/>0.33；95%CI[0.16,0.69]）和總生存(OS)（HR 0.44；95%CI[0.27,0.73]與阿扎胞苷加安慰劑相比，接受艾伏尼布（Ivosidenib）聯合阿扎胞苷治療的IDH1突變AML患者。艾伏尼布（Ivosidenib）+阿扎胞苷和安慰劑+阿扎胞苷的中位OS(95%CI)分別為24.0(11.3,34.1)和7.9(4.1,11.3))個月。除了EFS的主要終點外，該研究還滿足了所有關鍵的次要終點，包括完全緩解(CR)率、OS和完全緩解伴部分血液學恢復(CRh)率，以及客觀反應率(ORR)。這些結果證明，艾伏尼布（Ivosidenib）與阿扎胞苷聯合使用，是新診斷的IDH1突變AML患者的有效聯合治療選擇。最常見的不良反應是嘔吐、中性粒細胞減少、血小板減少、心電圖QT間期延長和失眠。
艾伏尼布（Ivosidenib）是第1個也是唯一1個在歐洲獲得批準的IDH1抑制劑。它已獲得孤兒藥稱號，認識到艾伏尼布（Ivosidenib）為膽管癌（CCA）和急性髓性白血?。ˋML）的現有療法帶來的顯著益處。
艾伏尼布（Ivosidenib）目前在美國被批準作為單藥治療成人IDH1突變復發或難治性AML，以及單藥治療或與阿扎胞苷聯合治療≥75歲或有合并癥的新診斷IDH1突變AML成人這排除了強化誘導化療的使用。艾伏尼布（Ivosidenib）在美國和澳大利亞也已被批準用于先前接受過治療的IDH1突變膽管癌患者。艾伏尼布（Ivosidenib）在中國vi也被批準用于治療具有易感IDH1突變的復發性或難治性AML成年患者。
